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Thérapie génique pour bébés bulles

Thérapie génique pour bébés bulles

L'immunodéficience des bébés bulles peut être traitée par thérapie génique

La thérapie génique peut être en mesure de remédier à l'immunodéficience extrêmement rare SCID («immunodéficience combinée sévère») chez les soi-disant «bébés bulles». Bobby Gaspar et Adrian Thrasher de l'University College London (UCL) rapportent dans le numéro actuel de la revue "Science Translational Medicine" deux études dans lesquelles, en utilisant la thérapie génique expérimentale, plusieurs enfants souffrant de la maladie extrêmement rare du système immunitaire, au moins neuf ans pourrait vivre relativement libre de plaintes pendant une longue période.

Entre autres choses, les patients atteints de SCID souffrent d'un dysfonctionnement ou d'une carence en lymphocytes T, ce qui entraîne un affaiblissement significatif du système immunitaire, rapportent les scientifiques de l'UCL. La maladie est causée par une anomalie génétique congénitale et a pour conséquence que la défense immunitaire des personnes touchées est presque complètement éliminée, ce qui les rend extrêmement vulnérables à toute forme d'infection. Pour leur propre protection, les patients sont isolés dans une vessie stérile depuis l'enfance, d'où vient le nom «Bubble Baby». Sans soins médicaux, les maladies SCID entraînent généralement la mort du patient en quelques mois, selon les chercheurs britanniques. Les signes typiques de la maladie SCID sont les retards de développement et de croissance, les infections récurrentes, en particulier dans le domaine des voies respiratoires (pneumonie) et la diarrhée chronique.

Dans leur publication actuelle, Bobby Gaspar et Adrian Thrasher rapportent deux études qui ont examiné l'évolution de la maladie chez 16 «bébés bulles» au cours d'une thérapie génique expérimentale. Pour remédier à l'immunodéficience, les chercheurs ont retiré des cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse des enfants et inséré des gènes intacts dans les cellules. Les cellules souches génétiquement modifiées ont ensuite été replantées chez les patients, âgés de quatre mois à quatre ans, dans l'espoir de remédier au système immunitaire. Selon les chercheurs de l'UCL, la nouvelle méthode de traitement a montré le succès escompté chez 13 des 16 enfants. Bien que son système immunitaire n'ait pas atteint des performances normales, la sensibilité aux infections a considérablement diminué et les patients ont pu mener une vie relativement sans symptômes, rapportent les scientifiques britanniques. Les enfants n'avaient plus à vivre dans une vessie stérile, pouvaient fréquenter une école normale et profiter de la vie quotidienne avec leurs amis, selon Bobby Gaspar et Adrian Thrasher. Cependant, pour deux des 16 participants à l'étude, le nouveau traitement a dû être arrêté pour des raisons techniques et ils reçoivent désormais une enzyme administrée artificiellement dont leur système immunitaire manquait pour stabiliser leur état de santé, rapportent les chercheurs dans la revue scientifique "Science Translational Medicine".

Selon les scientifiques, l'un des enfants a développé une leucémie (cancer du sang) dans le cadre d'un traitement de thérapie génique, ce qui doit être considéré comme une contre-indication grave. Des difficultés similaires sont déjà apparues dans les tentatives de thérapie génique en France et constituent apparemment un risque qu'il ne faut pas sous-estimer en général avec la nouvelle méthode, selon les auteurs de l'étude dans leur publication actuelle. Chez l'enfant concerné par les études en cours, une chimiothérapie a été lancée immédiatement pour arrêter la croissance des cellules cancéreuses. Malgré le risque de leucémie, la recherche sur le traitement du SCID a de grands espoirs pour la thérapie génique. Selon la présentation dans les commentaires sur les études en cours, cela est déjà utilisé en France, en Italie et aux États-Unis. Non seulement il est possible de transplanter des cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées à partir de la propre moelle osseuse du patient, mais les cellules souches du donneur peuvent également être utilisées, rapportent les scientifiques de l'UCL. Cependant, selon les experts, cela peut ne pas être totalement sans problème, car il existe un risque que le corps rejette les cellules étrangères. Selon Bobby Gaspar et Adrian Thrasher, l'utilisation des propres cellules souches du corps apporterait des avantages significatifs. (fp)

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Image: Gabi Schoenemann / pixelio.de

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